曾經(jīng)，國(guó)內(nèi)癌癥患者的唯一選項(xiàng)是價(jià)格高昂的進(jìn)口抗癌藥，正如電影《我不是藥神》中的劇情。近年來(lái)，國(guó)務(wù)院三令五申要求降低進(jìn)口抗癌藥價(jià)。在這樣的背景下，2018年9月，呋喹替尼在上海自貿(mào)區(qū)誕生了。

　　呋喹替尼是中國(guó)首款自主研發(fā)的抗癌藥，用以靶向治療結(jié)直腸癌，在同類(lèi)產(chǎn)品中，耐受性與安全性均較好。

　　這款藥還有另一個(gè)身份，它是上海市首款在藥品上市許可持有人(MAH)制度下誕生的創(chuàng)新藥。

　　在藥品上市許可持有人(MAH)制度實(shí)行之前，由于藥品的生產(chǎn)許可和上市許可是綁定的，因此藥物的研發(fā)公司如果想獲得上市許可，就必須自己投資建廠(chǎng)擁有生產(chǎn)能力才行。這個(gè)條件也讓很多藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)犯了難。

　　研發(fā)呋喹替尼的和記黃埔醫(yī)藥公司副總裁吳振平對(duì)澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者解釋稱(chēng)，如果是一家小型藥品研發(fā)公司，藥物研發(fā)到一半，就會(huì)遇到一個(gè)問(wèn)題，接下來(lái)是把有限的資金投入到繼續(xù)研發(fā)呢，還是建廠(chǎng)生產(chǎn)?一些小藥企這時(shí)往往被迫將研發(fā)的藥品賣(mài)給外國(guó)公司。

　　藥品上市許可持有人(MAH)制度的推出為這些藥品研發(fā)企業(yè)注入了一針強(qiáng)心劑。2015年，國(guó)務(wù)院在全國(guó)十個(gè)省、直轄市試點(diǎn)這項(xiàng)制度，將藥品的生產(chǎn)許可和上市許可解綁，允許藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)和科研人員取得上市許可。用吳振平的話(huà)來(lái)總結(jié)，“這項(xiàng)制度的核心是鼓勵(lì)創(chuàng)新。”

　　和記黃埔醫(yī)藥公司2002年成立于上海浦東張江，自2007年就開(kāi)始完成了呋喹替尼的設(shè)計(jì)與合成，“十年磨一劍”，就在公司剛好遇到生產(chǎn)許可問(wèn)題的時(shí)候，恰好趕上藥品上市許可持有人(MAH)制度在上海試點(diǎn)。

　　“那個(gè)時(shí)候政策剛一出來(lái)，我們其實(shí)還不太了解，但是上海自貿(mào)區(qū)以及張江園區(qū)的干部就率先聯(lián)系到我們，告訴我們有這么一項(xiàng)利好政策，并詳細(xì)向我們解釋。給人的感覺(jué)像是坐在車(chē)上被人拉著創(chuàng)新一樣省事。我想這應(yīng)該就是國(guó)內(nèi)首款自主研發(fā)抗癌藥誕生在上海自貿(mào)區(qū)，誕生在張江藥谷的原因。”吳振平說(shuō)。

　　于是2016年呋喹替尼進(jìn)入了上海市食品藥品監(jiān)督管理局MAH制度首批試點(diǎn)名單，和記黃埔醫(yī)藥以藥品上市許可持有人的申請(qǐng)身份向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交了新藥上市申請(qǐng)。申請(qǐng)過(guò)程中，和記黃埔醫(yī)藥無(wú)需再同時(shí)承擔(dān)藥品生產(chǎn)者的角色，他們將原料藥和制劑生產(chǎn)委托給了其他公司。

　　迄今為止，和記黃埔醫(yī)藥已經(jīng)在新藥研發(fā)上投入了近6億美元，約合40億人民幣。吳振平說(shuō)，“如果沒(méi)有MAH制度，不可能拿這么多錢(qián)投入新藥研發(fā)。”

　　算上已經(jīng)上市的呋喹替尼，該公司目前共有8款臨床在研藥物。其中兩款緊隨呋喹替尼的步伐已經(jīng)到了三期的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，這是藥品上市前的最后階段試驗(yàn)。其中就包括與全球制藥巨頭阿斯利康合作研發(fā)的用于肺癌、胃癌治療的沃利替尼。

　　“從立項(xiàng)開(kāi)始，經(jīng)過(guò)試管試驗(yàn)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，最后是人體試驗(yàn)1期2期3期，全世界的新藥都是按這個(gè)流程做出來(lái)的，但是在中國(guó)、在上海這么走過(guò)來(lái)的，和記黃埔醫(yī)藥是第一家。我們把這條創(chuàng)新路徑在中國(guó)復(fù)制出來(lái)了，相信以后在中國(guó)會(huì)有千千萬(wàn)萬(wàn)創(chuàng)新藥通過(guò)這一創(chuàng)新路徑走出來(lái)。”吳振平說(shuō)。